FDA chấp thuận thuốc chữa bệnh Alzheimer bất chấp sự phản đối của hội đồng chuyên gia

Loại thuốc chữa bệnh Alzheimer mới đầu tiên trong gần hai thập kỷ đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt hôm thứ Hai, bất chấp sự phản đối của ủy ban tư vấn độc lập của cơ quan này và một số chuyên gia cho biết không có đủ bằng chứng loại thuốc này thực sự có thể giúp bệnh nhân.

 

Trong các thử nghiệm lâm sàng, aducanumab (Aduhelm) cho thấy giảm 22% sự phát triển của các vấn đề về tư duy và trí nhớ liên quan đến bệnh Alzheimer, theo một tuyên bố từ Hiệp hội Alzheimer. Nhóm vận động cho bệnh nhân đã thúc giục FDA chấp thuận loại thuốc này, ca ngợi nó là một phương pháp điều trị “có thể tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa trong cuộc sống của những người mắc bệnh Alzheimer và gia đình của họ.”

Tuy nhiên, sự chấp thuận đó trước khuyến cáo gần như được nhất trí chống lại việc sử dụng thuốc của ủy ban tư vấn độc lập của FDA, cũng như sự phản đối của một số chuyên gia nổi tiếng về bệnh Alzheimer.

Thừa nhận rằng các thử nghiệm lâm sàng của loại thuốc này cung cấp bằng chứng không đầy đủ và mâu thuẫn về hiệu quả của nó, FDA cho biết họ đã chấp thuận với điều kiện nhà sản xuất thuốc Biogen tiến hành một thử nghiệm lâm sàng mới.

FDA cho biết trong một tuyên bố: “Nhu cầu điều trị là cấp thiết: hiện nay, hơn 6 triệu người Mỹ đang sống chung với bệnh Alzheimer và con số này dự kiến ​​sẽ tăng lên khi dân số già đi”. “Mặc dù dữ liệu Aduhelm phức tạp liên quan đến lợi ích lâm sàng của nó, [FDA] đã xác định rằng có bằng chứng đáng kể cho thấy Aduhelm làm giảm các mảng amyloid beta trong não và việc giảm các mảng này một cách hợp lý có khả năng dự đoán những lợi ích quan trọng đối với bệnh nhân. . ”

“FDA sẽ tiếp tục theo dõi Aduhelm khi nó tiếp cận thị trường và cuối cùng là giường bệnh của bệnh nhân. Ngoài ra, FDA yêu cầu Biogen tiến hành một thử nghiệm lâm sàng sau khi được phê duyệt để xác minh lợi ích lâm sàng của thuốc”, cơ quan này cho biết. “Nếu thuốc không hoạt động như mong muốn, chúng tôi có thể thực hiện các bước để loại bỏ nó khỏi thị trường.

Trở lại vào tháng 11, 10/11 thành viên trong ban cố vấn của FDA đã bỏ phiếu chống lại sự chấp thuận, ngay cả sau khi nghe bài trình bày của giám đốc khoa học thần kinh của cơ quan cho rằng có bằng chứng “mạnh mẽ” ủng hộ loại thuốc này.

Ba thành viên ủy ban cố vấn thậm chí còn đi xa hơn, viết một bài phê bình chi tiết về bằng chứng. Họ đã được tham gia bởi một loạt các nhà khoa học khác, bao gồm cả những người đã tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng của aducanumab, The New York Times đưa tin.

“Tôi chỉ đơn giản là không thấy con đường để được chấp thuận vì không có bằng chứng được chia sẻ cho đến nay rằng sản phẩm này hoạt động và tôi nghĩ rằng nó sẽ đặt ra một tiền lệ nguy hiểm đáng kể – không chỉ cho lĩnh vực nghiên cứu bệnh Alzheimer mà còn cho Tiến sĩ G. Caleb Alexander, thành viên ủy ban cố vấn của FDA thuộc Trường Y tế Công cộng Johns Hopkins Bloomberg ở Baltimore, nói với Times.

Tuy nhiên, loại thuốc này vẫn được những người ủng hộ như Hiệp hội Bệnh Alzheimer ca ngợi là loại thuốc đầu tiên nhắm trực tiếp vào nguyên nhân tiềm ẩn của bệnh thần kinh tiến triển, thay vì chỉ các triệu chứng của nó. Đây là loại thuốc chữa bệnh Alzheimer mới đầu tiên được FDA chấp thuận kể từ năm 2003.

Stephen Salloway, giám đốc thần kinh học và Chương trình Trí nhớ và Lão hóa tại Bệnh viện Butler ở Providence, R.I., nói với Washington Post: “Điều này sẽ cho chúng ta một chỗ đứng sinh học mới để xây dựng. “Để đạt thành tích tốt nhất trong lớp, bạn phải có người đầu tiên trong lớp.”

Thuốc tiêm tĩnh mạch sẽ là một công cụ kiếm tiền cho Biogen và có thể có giá 50.000 đô la một năm cho mỗi bệnh nhân, tờ Post đưa tin.

Con đường phát triển của ma túy đầy chông gai. Vào tháng 3 năm 2019, Biogen thông báo họ đang tạm dừng hai thử nghiệm lâm sàng đối với aducanumab vì loại thuốc này dường như không tạo ra đủ sự khác biệt.

Nhưng Biogen đã đảo ngược quyết định của mình bảy tháng sau đó, sau khi phân tích thêm dữ liệu từ một trong những thử nghiệm cho thấy aducanumab cho thấy một số tác dụng tích cực ở liều cao hơn, tờ Times đưa tin.

Tiến sĩ David Knopman, một nhà thần kinh học tại Mayo Clinic và là điều tra viên chính của một trong những thử nghiệm, nói với tờ Times, “Một nghiên cứu là tích cực và một nghiên cứu được thực hiện giống hệt nhau là tiêu cực. Tôi không nghĩ rằng nó cần bằng tiến sĩ về thống kê để thấy rằng điều đó không thể kết luận được. ”

Các chuyên gia cũng lưu ý rằng thuốc tiềm ẩn nguy cơ mất an toàn cho một số bệnh nhân. Khoảng hai trong số năm bệnh nhân dùng liều cao aducanumab bị sưng hoặc chảy máu não, Times cho biết, nhưng tác động nhẹ đến mức chỉ khiến 6% người tham gia bỏ cuộc thử nghiệm.

Các nhóm vận động thúc giục phê duyệt ghi nhận sự cần thiết của một số phương pháp điều trị mới, ngay cả khi hiệu quả của nó chưa được chứng minh một cách thuyết phục.

Hiệp hội Alzheimer cho biết: “Với hơn 6 triệu người Mỹ đang sống chung với bệnh Alzheimer, nhu cầu điều trị căn bệnh không có người sống sót là lớn hơn bao giờ hết”.

Thêm thông tin

Hiệp hội bệnh Alzheimer có nhiều hơn về các phương pháp điều trị được FDA chấp thuận cho các triệu chứng của bệnh Alzheimer.

NGUỒN: June 2, 2021, statements, Alzheimer’s Association; U.S. Food & Drug Administration; The New York Times; Washington Post

[TheChamp-FB-Comments language="vi_VN"]

About Thanh Lam

Check Also

Viên uống COVID của Merck có vẻ hiệu quả, nhưng có thể gây ra rủi ro khi mang thai: FDA

Theo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, viên thuốc kháng vi-rút …